미국 식품의 약국 (US Food and Drug Administration)은 전이성 비 전이 환자의 일차 치료법으로 Nivolumab (OPDIVO®, 브리스톨-마이어스 스 퀴브 (Bristol-Myers Squibb Co.))과 Ipilimumab (YERVOY®, 브리스톨-마이어스 스 퀴브 (Bishtol-Myers Squibb Co.))의 조합을 표피 성장 인자 수용체 (EGFR) 또는 anaplastic lymphoma kinase (역 형성 림프종 키나제) 게놈 수의 차이가없고 PD-L1 (≥1 %)을 발현하는 비소세포 폐암의 1차 치료제로 승인했다. USFDA는 또한 Nivolumab Plus Ipilimumab으로 치료하기 위해 NSCLC 환자를 선택하기 위한 동반 진단 장치로서 PD-L1 IHC 28-8 pharmDx (Agilent Technologies, Inc.)를 동시에 승인했다. 효능은 전이성 또는 재발 성 NSCLC를 갖고 사전 항암 요법이 없는 환자에서 무작위, 공개 라벨, 멀티 파트 시험 인 NCT02477826에서 조사되었다. 시험의 1a 부분에서, PD-L1 종양 발현이 1 % 이상인 793 명의 환자는 Nivolumab 및 Ipilimumab의 조합 (n = 396) 또는 백금 이중 요법 화학 요법 (n = 397)을 받기 위해 무작위 배정되었다. 이 시험은 백금 화학 요법으로 치료 된 환자와 비교하여 Nivolumab Plus Ipilimumab을 투여받은 1% 이상 PD-L1 종양 발현 환자의 전체 생존 (OS)에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증 하였다. 평균 OS는 17.1 개월 (95 % CI : 15, 20.1) 대 14.9 (95 % CI : 12.7, 16.7) (HR 0.79; 95 % CI : 0.67, 0.94; p = 0.0066)였다. 맹검 독립 중앙 검토 당 중간 무 진행 생존 (PFS)은 (Median progression-free survival (PFS) per blinded independ

2020 년 5 월 14 일, 미국 식품의 약국 (US Food and Drug Administration)은 Pomalidomide (POMALYST®, Celgene Corporation)의 적응증을 확장하여 고 활성 항 레트로 바이러스 요법이 실패한 HIV에 걸린 성인 환자의 카포시 육종을 포함시켰다. 효능은 미 국립 암 연구소 (US National Cancer Institute)에 의해 수행 된 open-label, single-arm 임상 시험 (NCT01495598)에서 조사되었다. 28 명의 환자 (18 HIV- 양성, 10 HIV- 음성)는 질병 진행 또는 허용 불가능한 독성까지 28일 주기의 1일에서 21일까지 매일 1회 5mg의 Pomalidomide를 경구 투여 받았다. 모든 HIV 양성 환자는 높은 활성 항 레트로 바이러스 요법을 계속했다. 주요 효능 결과 측정은 전체 반응률 (ORR)이며, 이는 complete response, clinical complete response 및 partial response를 포함 하였다. 카포시 육종에 대한 AIDS 임상 시험 그룹 종양학위원회 반응 기준에 따라 조사자에 의해 반응을 평가 하였다. 18 명의 HIV 양성 환자 중 ORR은 67 % (95 % CI : 41, 87)였으며 평균 반응 지속 시간은 12.5 개월 (95 % CI : 6.5, 24.9)이었다. HIV 음성 환자 10 명 중 ORR은 80% (95 % CI : 44, 98)였으며 평균 반응 기간은 10.5 개월 (95 % CI : 3.9, 24.2)이었다. Pomalidomide를 투여받은 환자의 30 % 이상의 가장 흔한 부작용은 절대 호중구 수 또는 백혈구 감소, 크레아티닌 또는 포도당 상승, 발진, 변비, 피로, 헤모글로빈 감소, 혈소판, 인산, 알부민 또는 칼슘 감소 , ALT 증가, 메스꺼움 및 설사였다. 카포시 육종에 권장되는 Pomalidomide 복용량은 질병이 진행되거나 허용되지 않는 독성이 될 때까지 28

2020 년 5 월 6 일, 미국 식품의 약국 (US Food and Drug Administration)은 전이성 비소 세포 폐암 (NSCLC) 성인 환자 중에서 FDA 승인 시험에 의해 구별 된 간엽 상피 전이 (mesenchymal epithelial transition, MET) 엑손 14번 결손 돌연변이가 있는 환자를 치료 대상으로 하는 Capmatinib (TABRECTA, Novartis)의 승인을 가속화 하였다. Capmatinib은 전이성 비소 세포 폐암 (NSCLC)을 가진 성인 환자의 치료에 지시된 키나제 억제제다. 오늘 FDA는 또한 해당 돌연변이를 검출할 수 있는 FoundationOne CDx 분석 (Foundation Medicine, Inc.)을 Capmatinib의 동반 진단으로 승인했다. 승인의 가속화는 엑손 14 결손에 의한 전이성 NSCLC를 가진 97 명의 환자를 등록한 다기관, 비 무작위, 오픈 라벨, 멀티 코호트 연구 인 GEOMETRY mono-1 trial 에서 효능이 입증되어 가능했다. 환자는 질병이 진행되거나 허용 할 수없는 독성이 될 때까지 하루 2 회 Capmatinib 400 mg을 경구로 투여 받았다. 주요 효능 결과는 RECIST 1.1 및 반응 기간을 블라인드로 분석하여 결정된 객관적 반응률 (Objective response rate, ORR)로 도출하였다. 28명의 치료 환자의 ORR은 68% (95 % CI : 48, 84)였으며 반응 지속 시간은 12.6개월 (95 % CI : 5.5, 25.3)이었다. 기존 치료법을 통한 임상 데이터는 69명의 환자 중, ORR은 41% (95 % CI : 29, 53)였으며 반응 지속 시간은 9.7개월 (95 % CI : 5.5, 13.0)이었다. 가장 흔한 부작용 (환자의 20 % 이상)은 말초 부종, 구역, 피로, 구토, 호흡 곤란 및 식욕 감소였다. Capmatinib은 간질 성 폐 질환, 간독성, 감광성 및 배아-태아 독성을 일으킬 수도 있다

미국 식품의 약국 (USFDA)은 전이성 대장 암 환자의 치료를 위해 엔코라페닙 (Encorafenib, Braftovi)을 승인했다. 승인에는 전이성 결장 직장암이있는 성인에서 V600E라 불리는 BRAF 유전자에 특이적인 돌연변이가 있고 이미 적어도 하나의 이전 치료 요법을 받은적이 있는 환자로 세툭시맙 (Cetuximab, Erbitux)과 함께 엔코라페닙을 사용하는 것이 포함된다. 두 약물 모두 표적 요법이다. EGFR로 알려진 단백질을 표적으로하는 세툭시맙은 이미 대장 암 환자를 치료하는 것으로 승인되다. 이 새로운 승인이 있을 때 까지 BRAF 단백질을 표적으로하는 엔코라페닙은 종양에 BRAF 돌연변이가있는 흑색종 환자를 치료할 수 있도록 승인되었다. 새로운 승인은 의약품 제조업체인 화이자 (Pfizer)가 후원한 제 3상 임상시험 BEACON CRC의 연구 결과를 기반으로 한 것이다. BRAF 유전자의 V600E 돌연변이는 전이성 결장 직장암의 약 10%에서 발견되며 특히 나쁜 예후와 관련이 있다. 이것은 이용 가능한 치료법에 대해 내성이 큰 환자군으로 분류되기 때문에 이번 승인 된 항암제의 조합은 확실히 큰 치료에 대한 진전으로 판단된다. 이전의 BRAF억제제 만으로는 BRAF 돌연변이체 대장암 환자에게 혜택이 제한적이었다. BEACON CRC 시험은 BRAF 신호 전달 경로를 동시에 차단하기 위해 표적 요법을 조합하는 것이 전이성 BRAF-돌연변이성 대자암 환자에서 결과를 개선시킬 수 있는지 여부를 시험하도록 설계된 것이었다. 시험 연구자들은 엔코라페닙, 세툭시맙 및 비니메티닙 (binimetinib, Mektovi)의 3가지 약물 조합, 엔코라페닙 및 세툭시맙의 2가지 약물 조합을 서로 비교하고 표준 화학 요법 및 세툭시맙을 또한 대조군으로 비교했다. 2가지 약물 조합은 표준 치료보다 우수했으며, 3가지 약물 요법만큼 효과적이었다. 엔코로페닙 및 세툭시맙을 투여받은 환자는 대조군 암 환자의 5.4 개월과 비교하여 전체 생존 기

2020 년 4 월 29일, 미국 식품의약국 (US Food and Drug Administration)은 1차 platinum-based chemotherapy에 대해 완전 관해 (complete response) 또는 부분 관해 반응 (partial response)을 보이는 진행된 상피 난소, 난관 또는 1차 복막 암 (advanced epithelial ovarian, fallopian tube, or primary peritoneal cancer)을 가진 성인 환자의 유지 치료를 위해 niraparib (ZEJULA, GlaxoSmithKline) 승인했다. PRMA(NCT02655016) 임상 시험에 따르면 효능은 이중 맹검, 위약 대조 시험에서 733 명의 환자를 niraparib 또는 위약에 무작위로 배정한 시험이며 1차 platinum-based chemotherapy에 대해 완전 관해 (complete response) 또는 부분 관해 반응 (partial response)을 보이는 환자를 대상으로 수행되었다. 주요 효능을 측정한 결과, 무 진행 생존 (PFS)은 먼저 상동성 재조합 결핍 집단에서 관찰된 후 이어서 전체 집단에서 관찰되었고, RECIST 1.1에 따라 맹검 독립 중앙 검토 (blinded independent central review)에 의해 측정되었다. 종양 샘플은 상동성 재조합 결핍 상태의 환자에 대해 테스트 되었다 (상동 재조합 결핍 이란? 환자가 종양 유방암 감수성 유전자 (tBRCA)에 돌연변이가 있는 경우나 게놈 불안정성 점수 (GIS) ≥42에 포함되는 것을 일컫는 것이다). 이 시험은 상동 재조합 결핍 및 전체 집단에서 위약과 비교하여 niraparib (ZEJULA, GlaxoSmithKline)에 무작위 배정된 환자의 PFS에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증하였다. 상동 재조합 결핍 집단에서의 PFS 중앙값은 niraparib (ZEJULA, GlaxoSmithKline)를 투여받은 환자의 경우 2

2020 년 4 월 28 일, 식품의 약국은 현재 승인 된 모든 성인 적응증에서 펨브 롤리 주맙 (KEYTRUDA®, Merck)에 대해 현재 투약요법인 3 주마다 200mg을 포함하여 6 주마다 400 mg의 새로운 투약 요법에 대해 승인하였다. USFDA의 승인은 새로운 방법인 약 6 주마다 펨브 롤리 주맙 (키트루다, KEYTRUDA®, Merck) 400mg의 투약과 3 주마다 2mg/kg, 또는 200mg의 펨브 롤리 주맙의 투약과 비교 한 약동학적 모델링 및 임상 결과 분석에 기초하였다. 약동학 모델링은 펨브 롤리 주맙 개발 프로그램에 걸친 추가 반응 분석 및 연구 KEYNOTE-555 (NCT03665597)에 등록 된 환자 집단 (코호트 B)의 약동학 및 전체 반응률 (ORR)의 중간 분석에 의해 뒷받침되었다. 연구 코호트 B KEYNOTE-555는 이전의 PD-1, PD-L1 또는 CTLA-4 억제제 (CTLA 이외)를받지 않은 진행성 또는 전이성 흑색 종 환자 101 명을 등록한 국제 단일 암 다기관 연구다 보조제 세팅에서 KEYNOTE-555에 등록한 첫 44 명의 환자에서 ORR은 39 % (95 % CI : 24, 55)였다. 이 새로운 투여 요법은 약동학적 데이터, 효능과 투약과의 관계, 안전성과 투약과의 관계에 따라 가속 승인을 받아 승인되었다. 기타 적응증에 대한 지속적인 승인은 확인 시험에서 임상 적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다. 현재 처방전에 승인된 적응증은 다음과 같다 (아래 그림 및 처방전 링크 참조). 이 신청서는 FDA 목표 일 5 개월 전에 승인되었다. [관련 링크 - Related links] 1.  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/125514s059s064s076s083lbl.pdf  (처방전) 2.  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03665597

2020 년 4 월 22 일, 미 식품의약국 (US Food and Drug Administration)은 최소 2 회의 사전 치료를받은 전이성 삼중 음성 유방암 환자에서 sacituzumab govitecan-hziy (TRODELVYTM, Immunomedics, Inc.)에 대한 승인을 가속화했다. 전이성 질환에 대해 2 회 이상의 사전 치료를받은 전이성 삼중 음성 유방암 (mTNBC)을 가진 108 명의 환자를 등록하는 다기관, 단일-암 시험 IMIM-132-01 (NCT 01631552)에서 효능이 입증되었다. 환자들은 21 일마다 1 일과 8 일에 sacituzumab govitecan-hziy 10 mg/kg을 정맥 내 주사 하였다. 종양 영상은 8 주마다 측정되었고, 환자는 질병이 진행되거나 치료에 대한 부정적 영향이 있을 때 까지 치료를 받았다. 1 차 효능 결과 측정은 RECIST 1.1 및 반응 지속 시간을 사용하여 조사자가 전체 반응률 (ORR)을 평가하는 것이었다. ORR (객관적 반응률)은 33.3 % (95 % CI : 24.6, 43.1)였으며 평균 반응 기간은 7.7 개월 (95 % CI : 4.9, 10.8)이었다. 가장 흔한 부작용 (환자의 25 % 이상)은 구역, 호중구 감소증, 설사, 피로, 빈혈, 구토, 탈모증, 변비, 발진, 식욕 감소 및 복통이었다. 게다가Sacituzumab govitecan-hziy는 중증 호중구 감소증과 설사를 일으킬 수도 있다. 권장 sacituzumab govitecan-hziy 용량은 질병이 진행되거나 허용되지 않는 독성이 될 때까지 21 일마다 1 일과 8 일에 정맥 주사로 투여 한 10mg/kg이다. [관련 링크-Related links] 1. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761115s000lbl.pdf (처방전) 2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01631552

미국 식품 의약국 (USFDA)은 화학 요법 (trastuzumab 및 capecitabine)과 함께 Tukysa (tucatinib)를 수술로 제거할 수 없고 뇌를 포함한 신체의 다른 부위로 퍼졌고 한 가지 이상의 항암제 요법을 받은 말기 HER2 양성 유방암 성인 환자의 치료에 승인했다. USFDA는이 검토를 위해 호주 치료 상품 관리국 (TGA), 캐나다 보건부, 건강 과학 당국 (HSA, 싱가포르) 및 스위스 메디컬 (SMC, 스위스)과 협력했다. 이것은 USFDA, HSA 및 SMC간 첫 번째 Orbis 파트너쉽이다. FDA가 오늘 Tukysa를 승인 한 반면, 이 신청서는 여전히 다른 기관에서는 검토중이다. 국제 규제 기관 간의 협력을 통해 암 환자는 FDA 승인을 받았는지 여부에 관계없이 규제 제출이 상당히 지연 될 수있는에 이 방법을 통해 그런 단점을 극복할 수 있다. 새로운 치료법의 조기 이용 가능성과 전 세계의 치료 표준으로서의 채택은 점차적으로 암 임상 시험의 국제적 행동에 영향을 미쳐 잠재적으로 항암제 개발을 가속화 할 수 있다. USFDA의 프로젝트 Orbis는USFDA의 국제 협력자들 사이에서 종양학 약물 적용에 대한 동시 제출 및 검토를위한 프레임 워크를 제공한다. 싱가포르와 스위스 동료들과 처음으로 협력하고 있으며, Orbis 프로젝트에 따른 오늘날 환자를위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다. 이 승인은 HER2 양성 유방암 환자를위한 추가적인 표적 치료 옵션을 나타낸다. 이 승인을 뒷받침하는 임상 시험은 등록 된 전체 인구와 더불어 뇌 전이를 가진 환자를 등록하여 연구 되었으며 임상적 이점을 명확히 보여주었다. 유방암 환자의 약 5 분의 1의 환자군을 형성하는 HER2 양성 유방암은 암 세포의 성장을 촉진하는 인간 표피 성장 인자 수용체 2 (HER2)라는 단백질을 많이 가지고 있는 형태이다. 게다가 전이성 HER2 양성 유방암 여성의 25 % 이상이 뇌 전이를 일으키고 있다. Tukysa는 USFDA 목표 날

2020년 4월 17일 미 식품의약품 안전처는 Pemazyre (pemigatinib)에 대한 승인을 가속화 하기로 하였다. 이는 어떠한 형태로든 이전에 치료를 받은 적 있는 진행성 담관암종을 가진 성인을 대상으로 승인된 치료제이다. Pemazyre를 사용하면 FGFR2유전자가 혼합되어있는 종양을 가진 환자의 경우 임성적으로 의미있고 대부분의 위험도를 낮출 수 있는 이점이 있음을 발견했다. 따라서 대상 환자들이 1차 치료 후에 다른 좋은 선택이 없다고 판단된 경우 이 약물을 배치하는 것이 도움이 될 것으로 판단하였다. 담관암은 간에서 담낭 및 소장으로 소화액 담즙을 운반하는 가느 다란 관인 담관에서 형성되는 드문 형태의 암이다. 오늘의 승인은 국소 적으로 진행된 (담관암이 시작된 기관 외부에서 자랐지 만 아직 신체의 먼 부분으로 퍼지지 않은 경우) 전이성 (암 세포가 신체의 다른 부분으로 퍼지는 경우) 섬유 아세포 성장 인자 수용체 2 (FGFR2) 라 불리는 유전자의 융합 또는 다른 재 배열을 갖는 종양이있는 사람이 대상자이다. 진단시 담관암 종 환자의 대다수는 진행성 질환을 앓고 있어 더 이상 수술로 질병을 치료할 수 없다. 이 환자들에게 오늘날까지 FDA 승인 요법은 없으며 일반적인 화학 요법들의 조합이 표준 초기 치료법이었다. 담관암 환자의 대략 9% 내지 14%의 종양에서 FGFR2 융합이 발견되었다. Pemazyre는 종양 세포에서 FGFR2를 차단하여 성장 및 확산을 방지함으로써 작동하는 정제다. Pemazyre의 승인은 사전 치료를받은 FGFR2 융합 또는 재 배열을 가진 국소 진행성 또는 전이성 담관암을 가진 107 명의 환자를 등록한 임상 시험 결과에 근거한 것이다. 임상 시험 동안, 환자는 질병이 진행되거나 환자가 부당한 수준의 부작용을 경험할 때까지 21 일 주기로 14 일 연속 14 일 동안 하루에 한 번 Pemazyre를 투여 받았다. 임상 시험 동안, 환자는 질병이 진행되거나 환자가 부당한 수준의 부작용을 경험할 때까지

2020년 4월 10일 미 식품의약처는 증상이 없고 수술이 불가능한 plexiform neurofibromas (신경섬유종증, PN)을 가진 2세 이상의 소아 환자를 대상으로 하는 selumetinib (KOSELUGO®, AstraZeneca)를 승인하였다. 키나아제 억제제인 selumetinib은 쇠약한 상태에서 손상되는 희귀 신경 질환을 가진 소아 환자에게 승인된 최초의 요법이다.  Selumetinib은 NCT01362803의 임상 번호로 수행되었으며 미 국립 암 센터의 후원을 받아 오픈라벨, 다기관, 싱글암으로 PN 소아환자를 대상으로 수행되었으며 이 환자들은 외과적으로 제거할 수 없는 상태의 환자가 임상 대상군에 속한다. 50명의 분석군은 최소 1가지 이상의 중대한 PN 증상을 보유한 환자들이 모집되었다. 그리고 20% 이상의 환자는 시각장애, 방광, 장기능 장애가 포함되어 있었고 증상이 악화되고나 용납될 수 없는 독성이 나타나지 않는 이상 하루에 두번 25 mg/m2의 용량을 구강으로 투여받았다. 1차 효능 측정 결과는 미 국립 암 센터에 의해 평가 된 전체반응률이며 3-6개월 내에 후속 MRI에서 확인 된 자기 공명 영상 (MRI)에서 종양의 크기를 20% 이상 감소 된 환자의 백분율로 정의 하였다. 전체 반응률은 66% 였으며 모두 partial response를 나타냈고 임상 대상자의 82%가 12개월 이상 효과가 유지됨을 확인하였다. 독립적 지표를 통한 조사에서 전체 반응률은 44%로 증명되었다. 1차 안정성 데이터는 임상을 진행하는 동안 selumetinib을 투여받은 신경섬유종증 환자 74명의 소아 환자로 부터 획득하였으며 가장 흔한 (모든 환자의 40% 이상)증상은 구토, 발진, 복통, 설사, 구역, 건성피부, 피로, 근골격계 통증, 열, 여드름, 구내염, 두통, 마비 및 가려움증 이었다. Selumetinib은 또한 심근 병증, 막막 정맥 폐색, 망막 색소 상피 분리 및 시력 손상 및 크레아틴티닌 인

2020년 4월 3일 미 FDA (USFDA)는 성인 환자에서 적혈구 자극제에 실패하고 8 주 동안 적혈구 2개 이상이 필요한 빈혈 치료를 위해서 luspatercept-aamt (REBLOZYL®, Celgene Corporation)을 승인하였다. 고리측 모세포 (myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts)를 갖는 낮은-중간 단계의 위험 정도의 골숭이 형성 증후군 또는 고리 측 모세포 및 혈소판이 있는 골수 이 형성/골수 증식성 신생물을 적응증으로 한다. Luspatercept로 치료하면 위약을 받은 환자와 비교하여 8주 이상 독립적인 적혈구 주입 현상을 유도하였으며 그 증가율은 위약군 13%에서 Luspatercept을 투여받은 환자군 35%로 p<0.001의 통계적 유의성을 나타냈다. 이러한 결과를 통해 환측 모세포종이 있는 골수 이 형성 증후군 환자의 빈혈 치료에 상당한 이점이 있는 것으로 나타난 것으로 판단된다. 빈혈은 골수 이 형성 증후군 환자에게서 심각하게 나타나는 증상으로 이들 환자 대다수는 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 하는데 수혈을 받으면서 철분 과부하, 수혈 부위 반응, 감염 등의 추가 합병증이 유발 됨으로써 받는 치료의 단점을 극복할 수 있게 되었다. 안전성과 관련하여 Luspatercept을 투여받았을때 위약군에 비해서 10% 이상 증가하는 흔한 이상반응은 피로감, 설사, 무기력증, 메스꺼움 그리고 허리통증이 이었다. 위약을 받은 환자와 Luspatercept를 투여받은 환자의 전체의 각 42% 및 45% 에서 부작용이 발생 했다. Luspatercept의 권장 시작 용량은 피하주사로 3주마다 1회 1 mg/kg으로 투약받고 투여전에 헤모글로빈 검사를 받도록 권장하고 있다.

2020년 3월 27일, 미국 식품의약품 안전처 (USFDA)는 아스트라제네카의 durvalumab (IMFINZI®, AstraZeneca)을 승인하였다. 이 제제의 활용은 광범위한 단계의 소 세포성 폐암 (small cell lung cancer) 에 카보플라틴 (Carboplatin)과 시스플라틴 (Cisplatin) 계열 두가지나 etoposide와 병용하여 활용된다. 이전에 치료받지 않은 광범위 소 세포성 폐암 환자를 대상으로 상기 조합의 효과에 대한 임상을 진행하였고, (NCT03043827) 무작위, 다기관, 활성대죠, 공개 라벨 시험으로 Caspian에서 조사 되었다. 평가는 durvalumab+화학요법 과 화학요법 단독으로 무작위 배정 된 환자의 비교에 기초하였다. 주요 효능의 결과는 전체 생존률 (overall survival; OS)이었으며 추가적인 효능 결과의 측정은 RECIST v1.1에 따라 대상자의 평가에서 무 진행 생존 (progression free survival; PFS) 및 객관적 반응률 (objective response rate; ORR)이었다. OS의 평균치는 durvalumab + 화학요법 군에서 13개월 이었으며 화학요법 단독 군에서는 10.3 개월 이었다 ((95 % CI : 9.3, 11.2) (hazard ratio 0.73; 95 % CI : 0.59, 0.91); p = 0.0047). 그리고 연구자가 평가한 PFS는 durvalumab + 화학요법 군에서 0.78의 HR 상태에서 5.1개월 그리고 화학요법 단독에서 5.4 개월을 나타냈다. 그리고 객관적 반응률 (ORR)의 평가에서는 durvalumab + 화학요법 군에서 65% 그리고 화학요법 단독에서 58%로 나타났다. 대표적인 부작용은 전체 임상 대상자의 20% 이상에서 나타났으며 그 증상은 메스꺼움, 피로, 무기력증, 탈모증 이었다. 광범위한 단계의 소 세포성 폐암에 적용하는 경우 시스플라틴이나, 카보플라틴 계열의 항암제를

2020년 3월 2일 미 식품의약국은 sorafenib 으로 치료받은 이력이 있는 간암 환자에게 니볼루맙 과 이필리무맙 (OPDIVO® 및 YERVOY®, Bristol-Myers Squibb Co.)의 병용 치료에 대한 승인 과정을 가속화 하였음. 이필리무맙 및 니볼루맙의 조합은 CHECKMATE-040의 코호트 4 (NCT01658878), 간암의 진행을 경험했던 환자 또는 sorafenib에 대해 내성이 없는 간암 환자를 대상으로 수행 된 다기관, 다중 코호트, 공개 label 로 시험되었다. 총 49 명의 환자가 3 주마다 이필리무맙 3 mg/kg과 함께 니볼루맙 1 mg kg을 4번 투여받은 후 질병의 진행이나 수용불가능한 독성이 발견되는 시점까지 2 주마다 니볼루맙 240 mg을 단일제제로 투여 받았다. 이필리무맙과 니볼루맙을 병용 투여받으며 나타나는 공통적인 부작용은 다음과 같다. 피로, 설사, 발진, 가려움증, 메스꺼움, 근골격 통, 발열, 기침, 식욕 감퇴, 구토, 복통, 호흡 곤란, 호흡기 감염, 관절통, 두통, 갑상선 기능 항진증, 체중 감소 및 현기증. 권장되는 투여법은 3주마다 동일한 날에 니볼루맙 1 mg/kg을 먼저 투여 받은후 이필리무맙 3 mg/kg을 투여하는 방식으로 4회 투여받으며 그 이후 240 mg의 니볼루맙 단일제제를 2주 간격으로 지속적으로 투여받거나 480 mg의 니볼루맙 단일제제를 4주 간격으로 투여 받는 것이다. 자세한 정보는 아래 링크를 클릭 하면 된다. OPTIVO https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/125554s078lbl.pdf?utm_source=&utm_medium=&utm_campaign= YERVOY https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/125377s108lbl.pdf?utm_source=&

다발성 골수종은 뼈 속 골수에 있는 조혈모세포로 부터 적혈구 혈소판 백혈구 등을 생산하게 되는데 그중에서 백혈구는 혀애퇑 기능에따라 골수구 림프구로 나뉘어지며 림프구의 일종인 B림프구는 항원의 자극을 받아 활성화되어 형질세포로 바뀌면 특정 항원을 공격하는 역할을 하는데 다발성 골수종이란 이 형질세포가 비정상적으로 증식하는 혈액 질환이고 골수를 침범하여 정상적인 조혈세포의 역할을 방해하고 통증이나 골절을 일으키고 비정상적 항체 형성으로 인해 신장이 손상되기도 하는 질환이다. 국내의 경우는 2019년 발표된 자료를 기준으로 약 23만건의 암 환자가 새로 발생했으며 다발성 골수종은 남녀를 함쳐서 약 1천 5백건으로 전체 암의 0.7%를 차지했다. 남녀의 성비는 1.1:1로 남자에게 더 많이 발생했고 보통 60대 이상의 고령 환자가 전체의 2/3를 차지했다. 일반적인 치료법으로는 항암화학요법으로 아드리아마이신, 덱사메타손 등을 병합하거나 자가조혈모세포이식, 동종조혈모세포이식의 방법이 있으나 이 방법들은 알려진 여러가지 부작용이 있는데 항암화학요법은 감염, 빈혈, 출혈 위험과 위장관 손상 및 기능 저하가 나타나고 통증 오심과 구토, 설사, 변비 그리고 모낭세포의 손상으로 인한 탈모가 나타날 수 있다. 자가조혈모세포이식은 부작용이 거의 없으며 동종모혈모세포이식은 면역 반응에 의한 급성 이식편대숙주병으로 인해 피부, 간, 위장관의 장기에 영향을 미쳐 피부발진, 홍반, 가려움증을 유발할 수 있어 면억 억제제를 투여받기도 한다. 따라서 부작용이 적은 새로운 항암제의 개발을 필요로 하고 있었으며 최근 포말리도마이드와 덱사메타손과 병용할 수 있는 Sarclisa (isatuximab-irfc)이 미국에서 승인되었다. 정맥 주사로 투여 하며 CD38을 용해시켜 면역 시스템이 다발성 골수종 암 세포를 공격도록 하는 원리의 항암제이다. 이 치료제가 명확하게 다발성골수종을 완치시키는 항암제는 아니지만 CD38을 직접적으로 표적하는 표적치료제로써 또하나의 옵션이 추가된

신약 및 치료용 생물학적 제품 개발과 관련하여 USFDA는 제약 산업의 모든 과정에 대한 지원을 하며 USFDA의 Drug Evaluation and Research 센터는 신제품 개발에 사용 된 과학적 이론, 실 테스트 및 제조에 관한 절차를 고안하여 질병의 종류 및 그 상태에 따른 이해를 바탕으로 새로운 치료법이 시장에 출시하는데 적극적인 조언을 한다. 이러한 지원을 바탕으로 USFDA에서는 유의성 있는 임상시험의 결과를 근거로 매년 신규 약물에 대한 승인을 진행하고 있다. USFDA의 Drug Evaluation and Research 센터에서 승인한 새로운 분자 물질 및 새로운 치료용 생물학적 목록에는 백신, 알레르기, 혈액 및 혈장 유도체, 세포 및 유전자 치료제가 포함된다. 어떠한 제품들은 이전에 승인 된 제품과 동일하거나 관련되어 있으며 시장에서 해당 제품과 경쟁을 한다. 특정 약물은 new molecular entities를 갖고 단일 성물 또는 복함 제품의 일부로써 이전에 USFDA에 의해 승인되지 않은 활성 부분을 함유하기도 하고 이 새로운 성분으로 환자들에게 새로운 치료법을 제공하기도 한다. 2019년에 승인된 약물의 종류는 다음과 같다. 출처 USFDA 홈페이지