미국 식품 의약국 (USFDA)은 화학 요법 (trastuzumab 및 capecitabine)과 함께 Tukysa (tucatinib)를 수술로 제거할 수 없고 뇌를 포함한 신체의 다른 부위로 퍼졌고 한 가지 이상의 항암제 요법을 받은 말기 HER2 양성 유방암 성인 환자의 치료에 승인했다.
USFDA는이 검토를 위해 호주 치료 상품 관리국 (TGA), 캐나다 보건부, 건강 과학 당국 (HSA, 싱가포르) 및 스위스 메디컬 (SMC, 스위스)과 협력했다. 이것은 USFDA, HSA 및 SMC간 첫 번째 Orbis 파트너쉽이다. FDA가 오늘 Tukysa를 승인 한 반면, 이 신청서는 여전히 다른 기관에서는 검토중이다. 국제 규제 기관 간의 협력을 통해 암 환자는 FDA 승인을 받았는지 여부에 관계없이 규제 제출이 상당히 지연 될 수있는에 이 방법을 통해 그런 단점을 극복할 수 있다. 새로운 치료법의 조기 이용 가능성과 전 세계의 치료 표준으로서의 채택은 점차적으로 암 임상 시험의 국제적 행동에 영향을 미쳐 잠재적으로 항암제 개발을 가속화 할 수 있다.
USFDA의 프로젝트 Orbis는USFDA의 국제 협력자들 사이에서 종양학 약물 적용에 대한 동시 제출 및 검토를위한 프레임 워크를 제공한다. 싱가포르와 스위스 동료들과 처음으로 협력하고 있으며, Orbis 프로젝트에 따른 오늘날 환자를위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다. 이 승인은 HER2 양성 유방암 환자를위한 추가적인 표적 치료 옵션을 나타낸다. 이 승인을 뒷받침하는 임상 시험은 등록 된 전체 인구와 더불어 뇌 전이를 가진 환자를 등록하여 연구 되었으며 임상적 이점을 명확히 보여주었다.
유방암 환자의 약 5 분의 1의 환자군을 형성하는 HER2 양성 유방암은 암 세포의 성장을 촉진하는 인간 표피 성장 인자 수용체 2 (HER2)라는 단백질을 많이 가지고 있는 형태이다. 게다가 전이성 HER2 양성 유방암 여성의 25 % 이상이 뇌 전이를 일으키고 있다.
Tukysa는 USFDA 목표 날짜 4 개월 전에 승인을 받았으며, 암 환자 치료를 검토하는 정기적인 작업이 점점 체계화되어 신속해지고 있음을 보여주기도 한다.
Tukysa는 키나제 (Kinase) 억제제로, 효소 (키나제) 유형을 차단하고 암 세포가 자라는 것을 방지한다. Tukysa는 전이성 환경에서 환자가 하나 이상의 항 HER2 (anti-HER2) 기반 요법을 받았더라도 치료가 승인되었다.
USFDA는 HER2-양성 (HER2 positive) 진행성 절제 불가능 또는 전이성 유방암을 앓고 있고 트라스투주맙, 페르투주맙 및 아도-트라스투주맙 엠탄신 (trastuzumab, pertuzumab and ado-trastuzumab emtansine (T-DM1))으로 사전 치료를받은 612 명의 환자를 등록한 임상 시험 결과를 바탕으로 Tukysa를 승인했다. 이전에 치료를 받고 안정적 뇌 전이를 가진 환자뿐만 아니라 이전에 치료를 받았지만 암이 성장하고 있거나 치료하지 않은 뇌 전이를 가진 환자가 임상 시험에 포함되었다.
일차 평가 변수는 무 진행 생존 (PFS), 또는 종양의 성장이 없었던 시간의 기간이었다. Tukysa, trastuzumab 및 capecitabine을 투여받은 환자의 PFS 중앙값은 7.8개월이었고 위약, trastuzumab 및 capecitabine을 투여받은 환자의 5.6개월이었다.
뇌 전이 환자의 전체 생존 및 PFS가 주요 2차 평가 변수였다. Tukysa, trastuzumab 및 capecitabine을 투여받은 환자의 전체 평균 생존 기간은 위약, trastuzumab 및 capecitabine을 투여받은 환자의 17.4 개월에 비해 21.9 개월이었다.
뇌 전이가 있는 환자가 Tukysa, trastuzumab 및 capecitabine을 투여받은 경우 위약, trastuzumab 및 capecitabine을 받은 환자의 5.4 개월에 비해 약 2.2개월이 늘어난 7.6 개월이었다.
Tukysa를 복용하는 환자의 일반적인 부작용은 설사, 손과 발의 열감 또는 따끔 거림 불편, 구역질, 피로, 간독성 (간 손상), 구토, 구내염 (입과 입술의 염증), 복통, 두통, 빈혈 및 발진 식욕 감소다.
Tukysa는 탈수, 급성 신장 손상 및 사망과 관련된 심각한 설사를 포함한 부작용을 일으킬 수 있다. 환자가 심한 설사를 겪고 있다면 Tukysa를 중단하거나 복용량을 줄여야 한다. Tukysa는 또한 심각한 간독성을 일으킬 수 있으므로 의료 전문가는 3 주마다 Tukysa를 복용하는 환자에서 치료 중이거나 임상 지시에 따라 간 검사를 모니터링해야한다.
임신 중이거나 모유 수유중인 여성은 태아 또는 신생아에게 해를 입힐 수 있으므로 Tukysa를 복용해서는 안된다. USFDA는 건강 관리 전문가들에게 생식 잠재력을 가진 여성들과 생식 능력을 가진 여성 파트너들과 함께 남성들에게 Tukysa로 치료하는 동안 그리고 마지막 복용 후 최소 1 주일 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 지시 할 것을 권고한다. USFDA는 또한 환자에게 임신 및 피임 정보에 대한 트라 스투 주맙 및 카페시 타빈의 전체 처방 정보를 참조하도록 조언한다.