2020년 4월 17일 미 식품의약품 안전처는 Pemazyre (pemigatinib)에 대한 승인을 가속화 하기로 하였다. 이는 어떠한 형태로든 이전에 치료를 받은 적 있는 진행성 담관암종을 가진 성인을 대상으로 승인된 치료제이다.
Pemazyre를 사용하면 FGFR2유전자가 혼합되어있는 종양을 가진 환자의 경우 임성적으로 의미있고 대부분의 위험도를 낮출 수 있는 이점이 있음을 발견했다. 따라서 대상 환자들이 1차 치료 후에 다른 좋은 선택이 없다고 판단된 경우 이 약물을 배치하는 것이 도움이 될 것으로 판단하였다.
담관암은 간에서 담낭 및 소장으로 소화액 담즙을 운반하는 가느 다란 관인 담관에서 형성되는 드문 형태의 암이다. 오늘의 승인은 국소 적으로 진행된 (담관암이 시작된 기관 외부에서 자랐지 만 아직 신체의 먼 부분으로 퍼지지 않은 경우) 전이성 (암 세포가 신체의 다른 부분으로 퍼지는 경우) 섬유 아세포 성장 인자 수용체 2 (FGFR2) 라 불리는 유전자의 융합 또는 다른 재 배열을 갖는 종양이있는 사람이 대상자이다.
진단시 담관암 종 환자의 대다수는 진행성 질환을 앓고 있어 더 이상 수술로 질병을 치료할 수 없다. 이 환자들에게 오늘날까지 FDA 승인 요법은 없으며 일반적인 화학 요법들의 조합이 표준 초기 치료법이었다. 담관암 환자의 대략 9% 내지 14%의 종양에서 FGFR2 융합이 발견되었다. Pemazyre는 종양 세포에서 FGFR2를 차단하여 성장 및 확산을 방지함으로써 작동하는 정제다.
Pemazyre의 승인은 사전 치료를받은 FGFR2 융합 또는 재 배열을 가진 국소 진행성 또는 전이성 담관암을 가진 107 명의 환자를 등록한 임상 시험 결과에 근거한 것이다. 임상 시험 동안, 환자는 질병이 진행되거나 환자가 부당한 수준의 부작용을 경험할 때까지 21 일 주기로 14 일 연속 14 일 동안 하루에 한 번 Pemazyre를 투여 받았다. 임상 시험 동안, 환자는 질병이 진행되거나 환자가 부당한 수준의 부작용을 경험할 때까지 21 일 주기로 14 일 연속 14 일 동안 하루에 한 번 Pemazyre를 투여 받았다. 실험 중 Pemazyre가 얼마나 잘 작동하는지 평가하기 위해 8 주마다 환자를 검사했다. 이 시험은 치료하는 동안 얼마나 많은 환자가 종양의 전체 또는 부분 수축을 경험했는지를 측정했습니다 (전체 반응률). 전체 반응률은 36 %로 전체 반응이있는 환자의 2.8%, 부분 반응이있는 33%였다. 반응이있는 38 명의 환자 중 24 명 (63 %)이 6 개월 이상 지속되었고 7 명 (18%)이 12 개월 이상 효과가 지속되었다.
Pemazyre를 투여받은 환자의 20 % 이상에서 발생하는 가장 흔한 부작용은 고인 산혈증 및 저인 산혈증 (전해질 장애), 탈모증 (반점 대머리), 설사, 손톱 독성, 피로, 기분 이상증 (미각 왜곡), 구역질, 변비, 구내염 (입안의 아프거나 염증) 이었으며, 안구 건조, 구강 건조, 식욕 감퇴, 구토, 관절통, 복통, 허리 통증 및 건성 피부. 안구 (눈) 독성도 Pemazyre의 부작용으로 보고되었다.
Pemazyre를 투여받은 환자의 20 % 이상에서 발생하는 가장 흔한 부작용은 고인 산혈증 및 저인 산혈증 (전해질 장애), 탈모증 (반점 대머리), 설사, 손톱 독성, 피로, 기분 이상증 (미각 왜곡), 구역질, 변비, 구내염 (입안의 아프거나 염증) 이었으며, 안구 건조, 구강 건조, 식욕 감퇴, 구토, 관절통, 복통, 허리 통증 및 건성 피부. 안구 (눈) 독성도 Pemazyre의 부작용으로 보고되었다.