2020년 4월 3일 미 FDA (USFDA)는 성인 환자에서 적혈구 자극제에 실패하고 8 주 동안 적혈구 2개 이상이 필요한 빈혈 치료를 위해서 luspatercept-aamt (REBLOZYL®, Celgene Corporation)을 승인하였다. 고리측 모세포 (myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts)를 갖는 낮은-중간 단계의 위험 정도의 골숭이 형성 증후군 또는 고리 측 모세포 및 혈소판이 있는 골수 이 형성/골수 증식성 신생물을 적응증으로 한다.
Luspatercept로 치료하면 위약을 받은 환자와 비교하여 8주 이상 독립적인 적혈구 주입 현상을 유도하였으며 그 증가율은 위약군 13%에서 Luspatercept을 투여받은 환자군 35%로 p<0.001의 통계적 유의성을 나타냈다.
이러한 결과를 통해 환측 모세포종이 있는 골수 이 형성 증후군 환자의 빈혈 치료에 상당한 이점이 있는 것으로 나타난 것으로 판단된다. 빈혈은 골수 이 형성 증후군 환자에게서 심각하게 나타나는 증상으로 이들 환자 대다수는 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 하는데 수혈을 받으면서 철분 과부하, 수혈 부위 반응, 감염 등의 추가 합병증이 유발 됨으로써 받는 치료의 단점을 극복할 수 있게 되었다.
안전성과 관련하여 Luspatercept을 투여받았을때 위약군에 비해서 10% 이상 증가하는 흔한 이상반응은 피로감, 설사, 무기력증, 메스꺼움 그리고 허리통증이 이었다. 위약을 받은 환자와 Luspatercept를 투여받은 환자의 전체의 각 42% 및 45% 에서 부작용이 발생 했다.
Luspatercept의 권장 시작 용량은 피하주사로 3주마다 1회 1 mg/kg으로 투약받고 투여전에 헤모글로빈 검사를 받도록 권장하고 있다.
Luspatercept로 치료하면 위약을 받은 환자와 비교하여 8주 이상 독립적인 적혈구 주입 현상을 유도하였으며 그 증가율은 위약군 13%에서 Luspatercept을 투여받은 환자군 35%로 p<0.001의 통계적 유의성을 나타냈다.
이러한 결과를 통해 환측 모세포종이 있는 골수 이 형성 증후군 환자의 빈혈 치료에 상당한 이점이 있는 것으로 나타난 것으로 판단된다. 빈혈은 골수 이 형성 증후군 환자에게서 심각하게 나타나는 증상으로 이들 환자 대다수는 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 하는데 수혈을 받으면서 철분 과부하, 수혈 부위 반응, 감염 등의 추가 합병증이 유발 됨으로써 받는 치료의 단점을 극복할 수 있게 되었다.
안전성과 관련하여 Luspatercept을 투여받았을때 위약군에 비해서 10% 이상 증가하는 흔한 이상반응은 피로감, 설사, 무기력증, 메스꺼움 그리고 허리통증이 이었다. 위약을 받은 환자와 Luspatercept를 투여받은 환자의 전체의 각 42% 및 45% 에서 부작용이 발생 했다.
Luspatercept의 권장 시작 용량은 피하주사로 3주마다 1회 1 mg/kg으로 투약받고 투여전에 헤모글로빈 검사를 받도록 권장하고 있다.